Ученые научились редактировать генные заболевания еще в сперматозоидах
313 0

Согласно новому исследованию, представленному на этой неделе, ученые нашли способ, как исправить дефектный ген в сперме отца, еще прежде чем он оплодотворит яйцеклетку.

Технология генного редактирования CRISPR показала многообещающие результаты на эмбрионах, однако пока нельзя точно сказать, является ли она безопасной. Эмбриональное развитие характеризуется быстрым делением клеток. Пока неясно может ли CRISPR изменить все, а не только некоторые ДНК эмбриона. Если некоторые клетки получат восстановленную ДНК, а другие – неисправную, это может привести к генетической мозаичности, при которой признаки генетического расстройства появляются только в определенных частях тела.

Поэтому ученые задумались над вопросом, как исправить ДНК еще до формирования эмбриона. Более 10 000 генетических нарушений вызваны «единичным геном», это значит, что они передаются потомству через мутацию в одной части ДНК одним из родителей. Ведущий автор исследования Диана Чу сказала: «Таким образом, если бы мы смогли применить технологию генного редактирования к сперматозоидам, мы могли бы лечить все болезни, переносимые по мужской линии. Это и серповидно-клеточная анемия, и муковисцидоз и мышечная дистрофия».

Трудность заключалась в том, что сперматозоид имеет жесткую оболочку, что позволяет ему проникать в яйцеклетку, но он может становиться неподвижным, если эта оболочка нарушается. И вот недавно исследователи нашли правильное напряжение электрического импульса, который позволяет нарушить его оболочку ровно настолько, чтобы иметь возможность отредактировать ген, но при этом не парализовать его. Этот результат открывает перед учеными широкие возможности.



Читать также:



Лекарства по алфавиту

Заболевания от А до Я